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Unverschämt teure Medikamente? Die zwei Millionen Dollar-Therapie gegen Muskelschwund

Von Ulrike Till

Neue Medikamente für seltene Erkrankungen sind oft extrem teuer – aber 2,1 Millionen Dollar für eine einzige Dosis, das ist Weltrekord. Den hat jetzt Novartis aufgestellt: für eine Gentherapie gegen ein seltenes Muskelleiden.

Das Medikament Zolgensma soll Kleinkinder mit spinaler Muskelatrophie retten. Rund eins von 10.000 Neugeborenen ist betroffen. Unbehandelt endet die Krankheit oft schon vor dem zweiten Lebensjahr tödlich. Natürlich sind die Betroffenen froh, wenn es eine wirksame Therapie dagegen gibt - auch wenn sie über zwei Millionen kostet.

Die Zwei Millionen Dollar-Therapie ist nur die Spitze des Eisbergs

Die Preisspirale für ganz spezielle und selten nachgefragte Arzneimittel hat sich schon seit einer Weile in bedenkliche Höhen geschraubt: Das neue Mittel Zolgensma ist nur die Spitze des Eisbergs. Das Medikament Luxturna gegen eine seltene Form erblich bedingter Blindheit kostet bereits 850.000 Dollar. Und für Kymriah, eine maßgeschneiderte Gentherapie für eine Unterform von Leukämie, müssen Krankenkassen 475.000 Dollar bezahlen. Allerdings soll die Behandlung schon nach einer einzigen Infusion wirken.

Die teuren Medikamente sollen schon durch eine Einmalgabe wirken

Auch das muss man bedenken, wenn man die hohen Preise neuer Wirkstoffe für komplett überzogen hält. Wenn eine Heilung mit einer einzigen Dosis möglich ist, kann das dem Gesundheitssystem sogar Geld sparen: Denn jahrelange Therapien mit gleichfalls teuren, aber weniger erfolgreichen Mitteln entfallen. Mit diesem Argument hat Novartis auch die zunächst skeptische US-Arzneimittelbehörde FDA überzeugt.

Schönheitschirurg hält eine Spritze in der Hand / Geldscheine

2,1 Millionen Dollar kostet eine einzige Dosis eines neuen Medikaments von Novartis gegen ein seltenes Muskelleiden.

Wenn Zolgensma, das neue Mittel gegen Spinale Muskelathropie, tatsächlich mit nur einer Behandlung Babies vor einem qualvollen Tod bewahren kann, ist das erstmal eine tolle Nachricht.

Ob sich die Hoffnung erfüllt, weiß aber noch niemand – erst vor fünf Jahren wurden die ersten Probanden behandelt. Dennoch relativiert sich das Preisschild von rund 2 Millionen Dollar, wenn man die Alternativen betrachtet: Es gibt schon ein Mittel gegen das Muskelleiden – diese Arznei muss aber alle vier Monate über eine riskante und schmerzhafte Punktion des Rückenmarks verabreicht werden.

Pharmakonzern Novartis bietet Ratenzahlung an

Zehn Jahre Therapie kosten mit diesem Medikament über vier Millionen Dollar – ohne Aussicht auf Heilung wohlgemerkt. Neu ist, dass Novartis den amerikanischen Kassen für den neuen Wirkstoff nun Ratenzahlung über mehrere Jahre angeboten hat. Die Zulassung in Europa könnte noch dieses Jahr klappen – dann müssen sich auch die deutschen Krankenkassen mit Zolgensma auseinandersetzen.

In einer Hand liegt eine Tablette, daneben liegen Geldscheine

Im ersten Jahr der Markteinführung können Pharmafirmen den Preis eines Arzneimittels in Deutschland selbst bestimmen.

Im ersten Jahr der Markteinführung kann Novartis den Preis selbst bestimmen, danach hängt die Entscheidung von der Bewertung des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen, kurz IQWIG ab. Die Experten dort müssen feststellen, ob es einen Zusatznutzen für die Patienten im Vergleich zur Standardtherapie gibt. Was die Behörde nicht beurteilen kann: Bis zu welcher Höhe ist die Preisforderung eines Pharmaunternehmens berechtigt?

Sind die horrenden Preise der Pharmafirmen gerechtfertigt?

Die Entwicklungskosten gerade für neue Gentherapien sind sehr hoch; manche Schätzungen gehen von bis zu 2,7 Milliarden Dollar aus. Und höchstens eine von zehn an Mäusen getesteten Substanzen schafft die Zulassung, der ganze Prozess dauert meist zehn bis 15 Jahre.

In einem Labor steht eine Reihe von Reagenzgläsern. Eine Hand mit blauem Handschuh, hält ein Reagenzglas

Je seltener eine Krankheit, desto aufwändiger ist die Zulassung eines neuen Wirkstoffs.

Dann bleibt nur noch wenig Zeit, bis zwanzig Jahre nach den ersten Testreihen der Patentschutz erlischt. Je seltener eine Krankheit, desto aufwändiger ist die Zulassung eines neuen Wirkstoffs. Das ist die Kehrseite der Entwicklung hin zu einer immer weiter individualisierten Medizin. Und das heißt bei aller Freude über neue Wirkstoffe: Die breite Debatte über den Preis medizinischen Fortschritts hat gerade erst richtig begonnen.