Bitte warten...
Eine Labormaus

Forschungserfolg Genschere Crispr schützt Mäuse vor Taubheit

von Ulrike Till

Forscher haben mit einer Gentherapie die drohende Taubheit bei Mäusen verhindert – mit Hilfe der Crispr-Methode. Die Ergebnisse sind gerade im Fachmagazin „Nature“ erschienen. Können in Zukunft von diesem Ansatz auch Menschen mit einer genetischen Veranlagung zur Taubheit profitieren? Eine Einschätzung von Ulrike Till.

Wenn Menschen als junge Erwachsene taub werden, hat das oft genetische Ursachen. Mit Hörgeräten oder Implantaten können Ärzte diesen Patienten höchstens vorübergehend helfen – denn mit der Zeit kann das Ohr der Betroffenen gar keine Geräusche mehr wahrnehmen. Das kann auch modernste Technik nicht ausgleichen. Vielleicht kann in der Zukunft eine Gentherapie einigen Betroffenen helfen: In Versuchen mit neugeborenen Mäusen haben es Forscher aus den USA und China geschafft, die drohende Taubheit der Tiere zu verhindern.

Ein junge mit einem Cochlear-Implantat

Mit Hörgeräten und Implantaten können Ärzte häufig nur vorrübergehend helfen.

Gentherapie gegen Taubheit kann funktionieren

Der Weg in die klinische Praxis ist noch sehr weit – aber die Studie unter Federführung der Harvard-Universität zeigt, dass eine Gentherapie gegen Taubheit funktionieren kann. Das bedeutet einen Hoffnungsschimmer für Tausende betroffener Familien. Kinder mit bestimmten Gendefekten können in jungen Jahren noch normal hören, mit der Zeit klappt das immer schlechter – und etwa zehn bis fünfzehn Jahre nach den ersten Symptomen sind sie dann komplett taub. Rund 100 verschiedene Mutationen sind als Ursache bekannt.

Wenig Haarzellen, schlechtes Gehör

Häufig ist die Funktion eines Gens gestört, das Haarzellen im Innenohr wachsen lässt. Diese Haarzellen sind fürs Hören entscheidend: Auf ihnen sitzen winzige, wimpernartige Strukturen, sogenannte Cilia. Die geraten ins Schwingen, wenn eine Schallwelle ankommt – elektrische Impulse leiten die Information dann weiter ins Gehirn. Je weniger Haarzellen, desto schlechter das Gehör. Bei dem Gendefekt sterben allmählich immer mehr davon ab, irgendwann ist das Innenohr dann kahl – und taub.  

Genschere im lebenden Tier eingesetzt

Genau das konnten die Forscher bei Mäusebabys mit dieser Mutation verhindern: und zwar mithilfe der Genschere Crispr Cas. Bei dem kranken Gen ist nur ein einziger Baustein der Erbsubstanz verändert – den haben die Wissenschaftler exakt herausgeschnitten. Das Besondere dabei: sonst passieren Versuche mit der zielgenauen Genschere zunächst außerhalb des Körpers: das Gen wird verändert und dann als gesunde Variante wieder zugeführt. In der jetzt publizierten Nature-Studie dagegen haben die Forscher die Genschere im lebenden Tier eingesetzt: Die neugeborenen Nager bekamen fettumhüllte Tropfen mit der genverändernden Wirksubstanz ins Innenohr gespritzt.

neugeborene Mäuse

Neugeborene Mäuser bekamen ein genveränderte Wirksubstanz gespritzt.

Mehr Haarzellen dank Crispr/Cas 9

Die erwachsenen Tiere hatten dort später fast so viele Haarzellen wie gesunde Mäuse – und sie reagierten deutlich auf laute Geräusche. Unbehandelte Nager mit dem Gendefekt dagegen hatten im Alter keinerlei Haarzellen mehr im Innenohr und hörten nichts. Die Wissenschaftler haben weder Nebenwirkungen noch unerwünschte Genveränderungen an anderen Stellen des Körpers beobachtet. Allerdings hat die Behandlung den Gendefekt längst nicht in allen, sondern nur in einigen Zellen repariert. Die Forscher spekulieren, dass diese wenigen gesunden Haarzellen dann die umliegenden Zellen mit dem Gendefekt positiv beeinflusst und vor dem Absterben geschützt haben – wie das genau möglich ist, können sie nicht erklären.

Für Einsatz beim Menschen noch zu früh

Die Ergebnisse sind so vielversprechend, dass ein begleitender Kommentar in „Nature“ rasch weitere Versuche mit größeren Tieren fordert – unter anderem mit Affen. Das wäre ein wichtiger Schritt, um die passende Genschere für die Mutation beim Menschen zu entwickeln. Sicherheitstests und klinische Studien dauern dann nochmal mehrere Jahre. Aber vielleicht ist gerade der erste entscheidende Schritt für eine Gentherapie gegen erbliche Taubheit gemacht.