Genforschung Ein Jahr CRISPR/Cas-Babys - Was dürfen Genforscher?

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Es war eine wissenschaftliche Sensation und ein Skandal: Vor einem Jahr hat ein chinesischer Forscher bekanntgegeben, dass er die Gene von zwei Mädchen verändert hat - mithilfe der recht neuen Technik CRISPR/ Cas.

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Chinesischer Forscher wollte Zwillinge gegen Aids immunisieren

Lulu und Nana – so werden die chinesischen Zwillingsmädchen genannt, deren Gene schon weit vor ihrer Geburt verändert wurden. Wie es ihnen geht und ob sie gesund sind, weiß man nicht. Bisher gab es nur eine Bestätigung der chinesischen Behörden, dass es sie gibt, aber keine weiteren Informationen.

Der Wissenschaftler der vor einem Jahr durch die Zwillingsmädchen berühmt wurde, ist He Jiankui. Er sagte damals, er sei stolz darauf, die Gene der Mädchen verändert zu haben.

Der chinesische Genforscher He Jiankui (Foto: dpa Bildfunk, Ling/Imaginechina/dpa)
He Jiankui hat die DNA von zwei Zwillingsmädchen verändert, um sie vor einer möglichen Infektion mit dem HI-Virus zu schützen. Ling/Imaginechina/dpa

Es sei unmenschlich, Kinder nicht vor Krankheiten zu schützen, wenn man es könne. Die Krankheit, vor der He die Mädchen schützen wollte, war Aids: Ihr Vater war HIV-positiv, die Kinder hingegen sind durch den Eingriff in ihr Genom vielleicht immun gegen das Virus. Genau weiß man das nicht, weil He seine Daten nie veröffentlichte.

Für die Forschung ist CRISPR ein wertvolles Werkzeug

Mit der Genschere können Wissenschaftler genau bestimmen, wo ein DNA-Strang zerschnitten wird. So können Gene zielgenau ausgeschaltet oder neue Sequenzen eingefügt werden. Das geht schnell, günstig und recht genau– mittlerweile wurden die Gene von etlichen Tier- und Pflanzenarten mit der Genschere verändert. Aber auch menschliche Zellen, zum Beispiel aus dem Blut - könnten für eine Gentherapie genutzt werden.

Der chinesische Forscher He war vermutlich der erste, der mit der CRIPR/Cas Methode in die menschliche Keimbahn eingriff und dabei direkt das Erbgut veränderte. Die manipulierten Gene sind also in allen Zellen des Körpers und werden auch an spätere Nachkommen der Zwillinge weitergegeben.

CRISPRCas ist eine relativ junge Technik zur Veränderung des Erbguts (Foto: dpa Bildfunk, Philipp Brandstädter)
CRISPR/Cas ist eine relativ junge Technik zur Veränderung des Erbguts von Pflanzen, Tieren, aber auch Menschen. Philipp Brandstädter

Forscher wollte Babys gegen HIV-Infektion immunisieren

Es soll auch eine weitere Frau geben, die mit einem genetisch veränderten Baby schwanger ist oder war- aber auch dazu gibt es keine genaueren Daten. Der Eingriff ins menschliche Erbgut ist ethisch umstritten.

Auch der Versuch an sich, die Mädchen gegen HIV zu immunisieren, wurde kritisiert. Denn zum einen war gar nicht klar, ob sich die Kinder überhaupt bei ihrem Vater anstecken würden. Außerdem kann man eine HIV-Infektion mittlerweile gut mit Medikamenten behandeln. Ein solch massiver Eingriff in das Erbgut war nach Meinung vieler Wissenschaftler in diesem Fall nicht gerechtfertigt.

Emanuelle Charpentier, eine der Entdeckerinnen der Genschere CRISR/Cas, sprach von einer roten Linie, die überschritten wurde. Außerdem ist das gentechnische Werkzeug CRISPR/Cas laut vielen Experten noch nicht so weit entwickelt, dass es sich zur Anwendung beim Menschen eignet.

Hinzu kommen ethische Bedenken, ob man die Gene von Embryonen überhaupt verändern sollte. He hat vor einem Jahr Fakten geschaffen – heute darf er nicht mehr forschen, er ist aus der Öffentlichkeit verschwunden.

Ich muss ehrlich sagen, ich war schockiert, als ich das gehört habe. Wir haben alle gewusst, dass es technisch möglich ist, aber wir haben nicht gedacht, dass es jemand tatsächlich auch macht.

Toni Cathomen, Institut für Transfusionmedizin und Gentherapie der Uni Freiburg

CRISPR/Cas-Technik noch nicht ausgereift

Nach der Veröffentlichung forderten führende CRISPR-Forscher ein Moratorium: International sollten Gesetze verhindern, dass in den nächsten fünf Jahren Kinder zur Welt kommen, deren Keimbahn verändert wurde. Dafür bekamen sie viel Zuspruch.

Toni Cathomen vom Institut für Transfusionsmedizin und Gentherapie der Uni Freiburg befürwortet ein Moratorium für den Einsatz von CRIPR/Cas in der menschlichen Keimbahn. Es gebe bei der Technik noch einige technische Probleme, die erst mal gelöst werden müssten, bevor man über den Einsatz am Menschen diskutieren sollte.

Toni Cathomen vom Institut für Transfusionmedizin und Gentherapie der Uni Freiburg (Foto: SWR, Veronika Simon / SWR Wissen)
Toni Cathomen vom Institut für Transfusionmedizin und Gentherapie der Uni Freiburg arbeitet selbst seit Jahren mit CRISPR/Cas. Veronika Simon / SWR Wissen

Russischer Forscher will mit CRIPR vererbbare Taubheit verhindern

Der russische Genetiker Denis Rebrikow sieht das anders. Er plant die Keimbahn von Embryonen so zu verändern, dass sie die Taubheit ihrer Eltern nicht erben. Er hat auch schon Paare, die zu dem Eingriff bereit wären:

Es sind junge Leute, 26 und 28 Jahre alt, sie haben ein Kind, das taub ist. Die beide haben die gleiche genetische Mutation und alle weiteren Kinder werden sie auch haben. Dadurch entwickeln sich die Gehörgänge nicht und sie haben kein Gehör.

Denis Rebrikow, Genforscher

Doch bevor er die Eingriffe durchführt, sucht Rebrikow die öffentliche Diskussion. Er geht damit den umgekehrten Weg wie He. Das Ausschalten eines Genes kann nämlich auch andere, nicht erwünschte Auswirkungen haben, sagt der Freiburger Genforscher Toni Cathomen. Das habe Dr. He bei seinem Eingriff in das menschliche Erbgut nicht bedacht. Cathomen hält es nicht für nötig, in die Keimbahn einzugreifen, um Krankheiten zu heilen. Etwas Positives kann er aber trotzdem aus der aktuellen Entwicklung ziehen: 

Was sich getan hat sein dem letzten Jahr, also seit diese CRISPR-Mädchen geboren worden sind, ist wahrscheinlich, dass es viel mehr in die Diskussion, in die gesellschaftliche Diskussion gerückt ist. Und das finde ich eigentlich sehr gut. Dass wir uns jetzt mit diesem Thema viel mehr auseinander setzen, weil wir eben wissen: Es geht nicht nur um Therapie, es geht nicht nur um Grundlagenforschung, es geht um die Menschheit! Wir wollen wir als Menschen uns reproduzieren? Wollen wir da ganz aktiv eingreifen oder nicht? 

Toni Cathomen, Institut für Transfusionsmedizin und Gentherapie, Uni Freiburg
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