Eltern mit Säugling - Carlottas Eltern (Foto: SWR)

Tochter Carlotta leidet an schwerer Krankheit Familie aus Koblenz kämpft für weltweit teuerstes Medikament

Das teuerste Medikament der Welt kostet fast zwei Millionen Euro. Eine Familie aus Koblenz kämpft seit Monaten für diese Medizin. Denn ihr kleines Mädchen, Carlotta, ist schwer krank.

Carlotta ist sechs Monate alt und leidet an spinaler Muskelatrophie. Ohne Behandlung würde sie wahrscheinlich bald sterben. Die Krankenkasse hat sich bereit erklärt, zwei Millionen Euro für das teure Medikament zu bezahlen, aber die Familie findet offenbar kein Krankenhaus, das Carlotta damit behandelt.

Das teuerste Medikament der Welt

Das Mittel heißt Zolgensma und wird von einem Pharmakonzern in den USA hergestellt und in kleinen Ampullen ausgeliefert. Sehr verkürzt gesagt, ersetzt das Medikament ein Gen im Körper. Dieses Gen ist bei den kranken Kindern defekt, deshalb funktionieren Nerven nicht richtig, die die Muskelbewegungen steuern. Die Folge: die Muskeln verkümmern. Etwa 300 bis 500 Säuglinge und Kleinkinder leiden in Deutschland an spinaler Muskelatrophie.

Die SWR Landesschau hat Carlottas Familie im Oktober besucht:

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Kinder sterben häufig an Atemversagen

Die kranken Kinder können sich von Geburt an nicht richtig bewegen und sterben meistens nach wenigen Jahren an Atemversagen, weil auch die inneren Organe nach und nach verkümmern. Die Herstellung des Medikaments ist sehr aufwendig, deshalb ist Zolgensma das zurzeit wohl teuerste Medikament der Welt. Es ist seit Mai vergangenen Jahres in den USA auf dem Markt. Erste Behandlungsergebnisse bei betroffenen Kindern sind vielversprechend.

Behandlung mit Spinraza

Carlotta wird von Spezialisten an der Universitätsklinik in Gießen behandelt. Dort bekommt sie seit ihrer Geburt das Medikament Spinraza. Es ist das einzige andere Präparat, das auch gegen den Muskelschwund hilft. Spinraza wird in Deutschland seit gut drei Jahren eingesetzt.

Das Medikament muss mehrfach angewendet werden - in den ersten Lebensmonaten häufiger, später dann etwa zweimal pro Jahr. Spinraza wird ins Rückenmark gespritzt, dazu müssen die Kinder jedes Mal in Vollnarkose versetzt werden. Das neue Medikament wird dagegen nur einmal mal über einen Tropf in die Vene eingeleitet, und soll dann schon wirken.

Zolgensma in EU noch nicht zugelassen

Obwohl Zolgensma womöglich bei der Behandlung einige Vorteile mit sich bringt, setzt die Uniklinik Gießen das neue Medikament bis jetzt nicht ein. Denn Zolgensma ist in der EU noch nicht zugelassen. Und genau das bringt aus Sicht der Klinik einige Probleme mit sich.

Klinik und Ärzte haften womöglich selbst

Im Fall der kleinen Carlotta hat die Krankenkasse der Familie zwar zugesagt, die zwei Millionen Euro für das Mittel bezahlen zu wollen. Allerdings ist die Klinik nach eigenen Angaben nicht versichert, wenn es ein Problem mit dem nicht zugelassenen Medikament geben sollte. Wenn die Ampulle beispielsweise im Krankenhaus zerbricht, sei der Schaden nicht gedeckt, heißt es von der Klinik.

Ähnlich sei es, wenn nach der Behandlung zum Beispiel Nebenwirkungen auftreten, das Kind möglicherweise sogar stirbt. Auch dann hafte der behandelnde Arzt bzw. die Klinik, sagte der Chefarzt der Kinder-Neurologie in Gießen, Bernd Neubauer.

Risiken für Uniklinik zu hoch

Das hohe Risiko würde das Krankenhaus nach eigenen Angaben nur dann tragen, wenn es keine funktionierende Alternative gäbe. Aus Sicht der Klinik gibt es die aber - mit dem Medikament Spinraza, das die kleine Carlotta bereits bekommt. Ob Zolgensma wirklich besser helfe, sei medizinisch noch nicht geklärt, sagte Chefarzt Neubauer auf SWR-Anfrage, vor diesem Hintergrund seien die Risiken zu hoch.

Die Eltern wollen weiterhin nichts unversucht lassen, um ihrer Tochter zu helfen. Kliniken in Dresden, Heidelberg und Bonn haben schon jeweils ein Kind mit Zolgensma behandelt. Außerdem wird von vielen Experten erwartet, dass das teuerste Medikament der Welt im kommenden halben Jahr auch in der EU zugelassen wird.

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